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11月20日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊、楊仁池團隊在《自然·醫學》在線發布了一項研究成果，證實了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療產品安全可靠，為血友病B患者提供了新的治療選擇。

血友病B是編碼凝血因子Ⅸ（FIX）的F9基因突變導致的一種遺傳性出血性疾病。基因治療補充正確的F9基因，修復患者的凝血系統是有望治愈該疾病的唯一方法。

全球范圍內，已有多款通過肝臟靶向腺相關病毒遞送FIX高活性突變體基因的血友病B基因治療產品，且在臨床試驗中取得較好療效。但這些產品未在中國患者中進行系統性驗證。而且國外已經上市的兩個產品價格昂貴，可負擔性低。

BBM-H901是亞洲首個血友病B基因治療產品。2019年，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）就開展該產品的IIT研究，即研究者發起的研究。2022年該院研究團隊在《柳葉刀·血液病學》首次發表BBM-H901在中國血友病B患者中的IIT研究成果，展現了良好的有效性及安全性。這為后續進一步系統驗證藥物的安全性、有效性和長期療效提供了堅實依據。

在IIT研究基礎上，該院團隊于2021年開始開展該產品的藥物注冊臨床研究。

此次發布的最新研究，是一項多中心、單臂、開放標簽臨床試驗。研究通過更大的樣本量，系統地證實了FIX高活性突變體基因治療在中國患者中安全有效。

基于3期關鍵試驗的良好結果，國家藥品監督管理局已于今年4月批準血友病B基因治療產品BBM-H901上市，給中國血友病B患者提供了新的治療選擇。